Interpelacja nr 11601

do ministra zdrowia

w sprawie możliwości sfinansowania terapii celowanej lekiem SNDX-5613 dla dzieci chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)

Zgłaszający: Bożena Lisowska

Data wpływu: 05-08-2025

Szanowna Pani Minister,

zwracam się z pilną interpelacją w sprawie 2-letniego Kubusia z Lublina, u którego zdiagnozowano ostrą białaczkę szpikową (AML) z mutacją KMT2A kwalifikującą chorobę do grupy wysokiego ryzyka.

Mimo przeszczepu szpiku, do którego doszło 4 kwietnia 2025 roku, choroba wznowiła się, zagrażając bezpośrednio życiu dziecka. Obecnie lekarze jako realną szansę wskazują nowoczesną terapię celowaną lekiem SNDX-5613 dostępnym wyłącznie w Stanach Zjednoczonych i niedostępnym w Polsce w ramach refundacji.

Rodzina, fundacja „Kawałek Nieba” oraz społeczność zgromadzona w ramach grupy wsparcia „Armia Kubusia” prowadzą dramatyczną zbiórkę środków na terapię. Koszty leczenia i samego leku przekraczają 3 miliony złotych, z czego do tej pory zebrano zaledwie 4,4% wymaganej kwoty. Stan dziecka wymaga natychmiastowego rozpoczęcia leczenia. Mimo ogromnego zaangażowania społecznego bez wsparcia państwa terapia może okazać się niedostępna.

W związku z powyższym proszę o odpowiedzi na następujące pytania:

  1. Czy Ministerstwo Zdrowia oraz Narodowy Fundusz Zdrowia rozważały możliwość sfinansowania terapii lekiem SNDX-5613 w przypadkach ratowania życia w ramach art. 47c ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych?
  2. Czy istnieje możliwość objęcia Kubusia indywidualnym trybem finansowania terapii zagranicznej lekiem SNDX-5613?
  3. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje zmiany legislacyjne, które uproszczą lub przyspieszą procedury umożliwiające finansowanie terapii zagranicznych w sytuacjach, gdy brak leczenia może prowadzić do śmierci dziecka?

Sytuacja, w której życie 2-letniego dziecka uzależnione jest od możliwości zebrania kilku milionów złotych przez rodzinę i organizację pozarządową, jest dramatyczna i wymaga natychmiastowej reakcji ze strony instytucji publicznych.

Z wyrazami szacunku