do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku burosumab
Zgłaszający: Piotr Kandyba
Data wpływu: 01-12-2025
Szanowna Pani Minister,
w imieniu Fundacji FOSFOROS, działającej na rzecz pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), zwracam się z uprzejmą prośbą o wsparcie procesu refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów w Polsce. XLH to rzadka choroba metaboliczna zaliczająca się do chorób genetycznych, nieuleczalnych. Towarzyszy im od urodzenia i trwa całe życie. Powoduje przewlekły ból, deformacje oraz zmiękczanie kości, niskorosłość, złamania zmęczeniowe kości, mniejszą wytrzymałość fizyczną, usztywnienia stawów, problemy z poruszaniem się, problemy z zębami, a nawet ze słuchem, czyli ogólnie postępującą niepełnosprawność wywołaną przez zaburzenia wchłaniania fosforu. Dzięki decyzji o refundacji burosumabu dla dzieci z XLH w ramach programu lekowego wielu młodych pacjentów w Polsce zyskało szansę na prawidłowy rozwój, mniejszy ból i lepsze funkcjonowanie, co dowodzi skuteczności terapii.
Za możliwość refundacji leczenia dzieci chorych na tę chorobę w imieniu fundacji dziękuję i bardzo proszę o wsparcie w procesie refundacyjnym dla osób dorosłych. Niestety, po osiągnięciu pełnoletności pacjenci ci tracą możliwość kontynuowania terapii w ramach programu lekowego, mimo że leczenie przynosi im wymierne korzyści. Kontynuacja leczenia w dorosłości jest więc nie tylko medycznie uzasadniona, ale i ekonomicznie racjonalna – ogranicza koszty opieki zdrowotnej, rehabilitacji i rent. Obecnie część dorosłych pacjentów otrzymuje burosumab w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), jednak nie jest to rozwiązanie systemowe, a procedura wymaga każdorazowych indywidualnych wniosków i zgód. Powoduje to nierówności w dostępie do leczenia oraz ogromną niepewność po stronie pacjentów.
Dlatego proszę o stworzenie systemowego rozwiązania i objęcie dorosłych pacjentów refundacją.
Fundacja obserwuje ogromną różnicę w jakości życia między osobami objętymi leczeniem a tymi nieleczonymi. Wszystkie osoby leczone mówią jak poprawił się ich stan zdrowia, jak wzmocniły się kości i mięśnie, mają dużo więcej siły i energii. Spora część pacjentów powróciła z powodzeniem na rynek pracy i może spełniać się zawodowo. Dlatego tak ogromną nadzieję dała nam informacja, że lek burosumab uzyskał pozytywną rekomendację Rady Przejrzystości, a także prezesa AOTMiT. To dowód, że eksperci uznali jego skuteczność i zasadność refundacji. Ten lek nie tylko łagodzi objawy – on realnie zmienia przebieg choroby, zatrzymuje postęp deformacji, zmniejsza ból, poprawia stan kostny i mięśni, powoduje zwiększenie energii dzięki stabilizacji gospodarki wapniowo-fosforanowej oraz hormonalnej, znacząco poprawia jakość życia.
Zdaję sobie sprawę, że w systemie ochrony zdrowia brakuje środków, ale może uda się pomóc cierpiącym, aby kontynuowali leczenie po ukończeniu 18 lat. Sami nie mają szans na pokrycie kosztu takiej kuracji, bo roczny jej koszt wynosi około 1 milion złotych.
Z wyrazami szacunku i z wielką prośbą o pomoc i wsparcie w refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów w Polsce
Piotr Kandyba
Poseł na Sejm RP