do ministra zdrowia
w sprawie wsparcia rozwoju krajowych, akademickich terapii CAR-T oraz stworzenia pierwszej polskiej terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego
Zgłaszający: Anna Sobolak, Elżbieta Anna Polak, Karolina Pawliczak, Iwona Maria Kozłowska, Urszula Koszutska
Data wpływu: 02-02-2026
Zwracam się z prośbą o zapoznanie się z informacją i prośbą dotyczącą jednego z najbardziej przełomowych i pilnych zagadnień w polskiej ochronie zdrowia – rozwoju terapii CAR-T oraz realnej szansy stworzenia pierwszej polskiej akademickiej terapii CAR-T dla szpiczaka plazmocytowego.
Terapia CAR-T polega na pobraniu limfocytów T od pacjenta, ich genetycznej modyfikacji, namnożeniu i ponownym podaniu choremu. Modyfikacja ta wyposaża limfocyty w specjalnie zaprojektowany receptor CAR (Chimeric Antigen Receptor), który umożliwia im precyzyjne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych. Jest to terapia jednorazowa, która u pacjentów z nawrotowym lub opornym nowotworem może prowadzić do głębokich i długotrwałych remisji, często niemożliwych do uzyskania innymi metodami. Jej przygotowanie wymaga zaprojektowania konstruktu z odpowiednim receptorem oraz wytworzenia wektora – najczęściej lentiwirusa – który przenosi gen receptora do komórki. Ponieważ w Polsce nie ma jeszcze ośrodka wytwarzającego takie wektory, jednostki planujące produkcję terapii CAR-T muszą nabywać lentiwirusy na zasadach licencyjnych od zagranicznych dostawców.
W ostatniej dekadzie terapie CAR-T zrewolucjonizowały leczenie nowotworów krwi. W Polsce są obecnie refundowane w ostrej białaczce limfoblastycznej oraz chłoniakach. Włączenia terapii CAR-T do programów lekowych wymagają jednak również pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym (MM) – o co apelują polscy hematolodzy. Dwie komercyjne terapie CAR-T w tym wskazaniu, niedostępne w Polsce: Carvykti (cilta-cel) oraz Abecma (ide-cel) – wykazują bardzo wysoką skuteczność. W badaniu CARTITUDE-4 (DOI: 10.1056/NEJMoa2303379) 12-miesięczne przeżycie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym wolne od progresji wynosiło 75,9% u pacjentów leczonych cilta-cel w porównaniu z 48,6% w grupie standardowej terapii; odsetek odpowiedzi ogólnej wynosił 84,6%, a remisji całkowitych lub lepszych 73,1% w porównaniu do 21,8% w grupie standard-of-care. Dane rzeczywiste potwierdzają te rezultaty: w niemieckiej kohorcie odsetek odpowiedzi osiągał 94%, a 76% pacjentów było wolnych od progresji (DOI: 10.1182/blood.2025028330). Są to wyniki wyraźnie przewyższające skuteczność terapii obecnie dostępnych dla polskich pacjentów w ramach programów lekowych.
CAR-T oprócz świetnych wyników terapii przynosi także wymierne korzyści ekonomiczne – jednorazowe leczenie może zastąpić wiele lat kosztownych terapii wieloliniowych, zmniejszyć liczbę hospitalizacji i umożliwić pacjentom realny powrót do życia zawodowego i społecznego. Co istotne, nawet przy obecnym komercyjnym koszcie preparatu rzędu ok. 1,5 mln PLN terapia ta w dłuższej perspektywie stanowi mniejsze obciążenie dla systemu niż wieloletnie finansowanie ciągłych schematów leczenia.
Jednocześnie zapotrzebowanie na CAR-T na świecie wielokrotnie przewyższa możliwości produkcyjne firm komercyjnych. Ośrodki raportują „wąskie gardła” produkcyjne, ograniczoną liczbę slotów, wielotygodniowe opóźnienia oraz konieczność selekcjonowania pacjentów. W licznych analizach (m.in. DOI: 10.3389/fonc.2024.1397613; DOI: 10.1016/j.jtct.2023.01.012; DOI: 10.1016/S2352-3026(22)00226-5; DOI: 10.1158/2159-8290.CD-ND2023-0009) podkreśla się, że refundacja komercyjnych terapii nie rozwiązuje problemu ograniczonej podaży. Raport CAR T Vision (https://cartvision.com/wp-content/uploads/2025/05/CAR%20T%20Vision%20Report%20Digital%20-%20Latest.pdf) opracowany przez międzynarodowy komitet ekspertów klinicznych, organizacji pacjentów i ekonomistów zdrowia wskazuje, że w krajach, w których CAR-T jest już dostępne i refundowane, tylko około 2–3 na 10 kwalifikujących się pacjentów rzeczywiście otrzymuje terapię, co oznacza, że ~70-80% chorych, którym na podstawie kryteriów kwalifikacji należałoby zaoferować CAR-T, pozostaje bez dostępu do leczenia. Potwierdzają to dane real-world z programów komercyjnych i ośrodków akademickich, które również pokazują, że 70–80% chorych zakwalifikowanych do terapii traci szansę na leczenie z powodu progresji choroby, zbyt późnego skierowania, ograniczonej przepustowości ośrodków – w tym ośrodków wytwarzających CAR-T – oraz barier organizacyjno-ekonomicznych (DOI: 10.1080/20565623.2025.2483613). Sugeruje to, że nawet po wprowadzeniu refundacji CAR-T w szpiczaku plazmocytowym dostępność terapii dla polskich pacjentów w tym schorzeniu nadal będzie niewystarczająca, jeśli nie zostaną równolegle rozwiązane bariery organizacyjne, logistyczne, wytwórcze i finansowe. Co więcej, coraz więcej danych wskazuje, że im wcześniej terapia CAR-T zostanie zastosowana w przebiegu choroby, tym większa jest szansa na uzyskanie głębokich i trwałych odpowiedzi oraz tym większy odsetek chorych w ogóle dociera do infuzji, co dodatkowo wzmacnia argument za sukcesywnym przesuwaniem CAR-T do wcześniejszych linii leczenia i odpowiednim zaplanowaniem mocy wytwórczych oraz przepustowości ośrodków.
Akademickie CAR-T oferują wiele przewag niedostępnych w systemie komercyjnych terapii. Przede wszystkim są znacząco tańsze – szacujemy, że koszt ich wytworzenia może być co najmniej czterokrotnie niższy niż w przypadku preparatów komercyjnych. Produkcja odbywa się lokalnie, co skraca czas „vein-to-vein” i uniezależnia od transportu międzynarodowego oraz przydziału slotów. Konstrukty CAR-T mogą być szybko udoskonalane, zgodnie z postępem wiedzy, i dostosowywane do potrzeb klinicznych, czego komercyjne preparaty, jako produkty zamknięte, zazwyczaj nie zapewniają. Mniejsze wytwórnie są bardziej elastyczne i otwarte na potrzeby kliniczne schorzeń rzadkich. Państwa, które stworzyły akademickie platformy CAR-T (np. Hiszpania, Korea Południowa), uzyskały większą dostępność, nisze koszty i stabilny dostęp do terapii dla własnych pacjentów. Właśnie dlatego rozwój krajowej, akademickiej platformy CAR-T jest jedyną realną drogą do zapewnienia stabilnego i przewidywalnego dostępu do tych terapii w Polsce.
W Polsce prace nad krajową terapią CAR-T prowadzone są m.in. w Instytucie Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN wraz z Dolnośląskim Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii w ramach projektu „Opracowanie produktu leczniczego opartego o modyfikowane genetycznie limfocyty T dla terapii nawrotowych i opornych postaci szpiczaka plazmocytowego: od produkcji wektora DNA z receptorem CAR po badania I/II fazy” (ABM 2022/ABM/06/00004). Szpiczak plazmocytowy to choroba o klonalnym rozroście plazmocytów, cechująca się licznymi nawrotami, wieloletnim leczeniem i ciężkimi powikłaniami (złamania patologiczne, niewydolność nerek, zaburzenia neurologiczne). Trwałe wyleczenie może przynieść jedynie przeszczep allogenicznych komórek krwiotwórczych lub CAR-T, przy czym pierwsza metoda jest związana z poważnymi powikłaniami. Projekt zakłada stworzenie pełnej terapii CAR-T dla szpiczaka – od projektowania plazmidów, poprzez produkcję lentiwirusów, aż po końcowy produkt komórkowy oparty wyłącznie na polskich konstruktach, a nie na zagranicznych, często azjatyckich licencjach. To realna niezależność technologiczna, ale wymaga otwarcia i walidacji wytwórni spełniających normy GMP oraz przejścia pełnych procedur regulacyjnych dla wytworzonych produktów. Takie podejście pozwala również sprawnie tworzyć terapie dla innych wskazań.
Jesteśmy w pełni przygotowani merytorycznie do realizacji całego procesu – potrafimy projektować konstrukty CAR, produkować lentiwirusy i preparaty CAR-T, na razie w warunkach laboratoryjnych, przeprowadzać badania skuteczności in vitro i in vivo dla otrzymanych preparatów. Jednak dwa kluczowe elementy – finansowanie infrastruktury GMP oraz złożone procedury formalno-regulacyjne wymagają dodatkowego wsparcia i dostosowania rozwiązań systemowych.
Na etapie realizacji projektu dokonano reorganizacji zakresu zadań pomiędzy konsorcjantami, w wyniku której w IITD skoncentrowano działania obejmujące pełną platformę wytwarzania CAR-T, zarówno lentiwirusów, jak i gotowych preparatów CAR-T. Zwiększyło to zakres projektu, nastąpił wzrost kosztów infrastruktury GMP i usług technologicznych oraz zaostrzenie wymogów regulacyjnych, co spowodowało powstanie luki finansowej, którą szacujemy na 20–25 mln zł. Aby móc ją pokryć i doprowadzić projekt do pełnej realizacji, konieczne jest uzyskanie dodatkowego wsparcia finansowego. Środki te są niezbędne do pełnego uruchomienia i walidacji wytwórni plazmidów, lentiwirusów i preparatów dla terapii CAR-T.
Drugą grupą wyzwań są kwestie formalno-regulacyjne. Terapie CAR-T – jako produkty ATMP – wymagają specyficznych, odrębnych ścieżek nadzoru, które w Polsce dopiero powstają. W krajach rozwijających zaawansowane programy CAR-T (np. Hiszpania, Korea Południowa), aby terapie mogły zostać wdrożone do kliniki, wprowadzono dedykowane rozwiązania systemowe obejmujące uproszczone procedury pozwoleń na wytwarzanie, uruchamianie badań klinicznych czy użycie preparatów w ramach wyjątku szpitalnego, wsparcie akademickich wytwórni oraz silną koordynację między instytucjami nadzorującymi a jednostkami badawczymi. W Polsce kilka projektów CAR-T otrzymało finansowanie, ale brak spójnych mechanizmów wsparcia regulacyjnego powoduje, że rozwój terapii postępuje wolniej i przy większych trudnościach. Chcielibyśmy podkreślić, że jesteśmy gotowi do współpracy z ośrodkami akademickimi, klinicznymi i państwowymi. Widzimy istotną rolę Ministerstwa Zdrowia oraz instytucji nadzorczych (GIF, URPL) – w koordynowaniu działań oraz wdrożeniu rozwiązań pozwalających na rozwój terapii CAR-T.
Argumenty kliniczne, ekonomiczne i organizacyjne jednoznacznie wskazują, że rozwój terapii CAR-T ma strategiczne znaczenie zarówno dla pacjentów, jak i dla polskiego systemu ochrony zdrowia. CAR-T zapewnia przełomową skuteczność, wysoką efektywność kosztową i realną szansę powrotu chorych do aktywnego życia. W sytuacji rosnącego globalnego zapotrzebowania, ograniczonej dostępności komercyjnych preparatów oraz coraz bardziej wymagających regulacji dla produktów ATMP wsparcie krajowych inicjatyw CAR-T staje się koniecznością systemową. W tym kontekście szczególnie potrzebny wydaje się dedykowany program pilotażowy dla Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN, który umożliwiłby przejście pełnej ścieżki rozwoju krajowej terapii od wytwarzania plazmidów i lentiwirusów, poprzez produkcję aż po uzyskanie wszystkich wymaganych pozwoleń regulacyjnych. Program tego typu wzmocniłby możliwości rozwoju, usprawnił procesy formalne i regulacyjne dla przyszłych terapii i pozwolił Polsce dołączyć do państw rozwijających własne, niezależne platformy terapii zaawansowanych.
Tak więc na podstawie art. 191 Regulaminu Sejmu RP składam interpelację w sprawie konieczności systemowego wsparcia rozwoju krajowych, akademickich terapii CAR-T, w szczególności projektu realizowanego w Instytucie Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda PAN we współpracy z Dolnośląskim Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii, którego celem jest opracowanie pierwszej polskiej terapii CAR-T dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym.
Mając na uwadze powyższe, zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
Rozwój krajowych, akademickich terapii CAR-T ma strategiczne znaczenie zarówno dla pacjentów, jak i dla stabilności polskiego systemu ochrony zdrowia. Wsparcie tych inicjatyw może realnie przełożyć się na poprawę dostępności leczenia, obniżenie kosztów oraz wzmocnienie bezpieczeństwa zdrowotnego państwa.
Anna Sobolak
Posłanka na Sejm RP