Interpelacja nr 15556

do ministra zdrowia

w sprawie braku systemowego wsparcia dla rodzin dzieci chorujących na rzadkie, ciężkie i zagrażające życiu choroby wymagające kosztownych terapii innowacyjnych i genowych

Zgłaszający: Maciej Małecki

Data wpływu: 24-02-2026

Szanowna Pani Minister,

do mojego biura poselskiego od dłuższego czasu docierają liczne sygnały od rodziców, opiekunów oraz środowisk zajmujących się wsparciem dzieci z rzadkimi i ultrarzadkimi chorobami, wskazujące na poważne luki w systemie ochrony zdrowia w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii ratujących życie.

Rodzice dzieci dotkniętych ciężkimi, często postępującymi i zagrażającymi życiu schorzeniami coraz częściej stają przed dramatycznym wyborem: albo podjąć wielomiesięczną, wyczerpującą emocjonalnie walkę o środki finansowe w ramach zbiórek publicznych, albo pogodzić się z brakiem dostępu do jedynej dostępnej terapii. Koszt nowoczesnych terapii innowacyjnych i genowych, sięgający nierzadko kilku lub kilkunastu milionów złotych, pozostaje poza zasięgiem przeciętnej rodziny.

Zgłaszane problemy pokazują, że w praktyce dostęp do leczenia ratującego życie bywa uzależniony nie od wskazań medycznych, lecz od skuteczności prowadzenia zbiórek, zasięgu medialnego czy sytuacji materialnej rodziny. Taki stan rzeczy rodzi głębokie poczucie niesprawiedliwości społecznej i podważa konstytucyjną zasadę równego dostępu obywateli do ochrony zdrowia.

Rodzice podnoszą również, że brak przejrzystych, systemowych rozwiązań powoduje ogromne obciążenie psychiczne – zmusza ich do publicznego opowiadania o chorobie własnego dziecka, do życia w ciągłym stresie i poczuciu, że czas działa na ich niekorzyść. W przypadku wielu chorób rzadkich zwłoka w dostępie do terapii oznacza nieodwracalne pogorszenie stanu zdrowia lub utratę szansy na skuteczne leczenie.

W związku z powyższym zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:

  1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje wprowadzenie trwałych, systemowych mechanizmów finansowania terapii innowacyjnych i genowych dla dzieci chorujących na rzadkie i ultrarzadkie choroby?
  2. Czy rozważane jest utworzenie dedykowanego funduszu lub odrębnej ścieżki finansowania dla terapii o bardzo wysokim koszcie jednostkowym, które są jedyną szansą na ratowanie życia dzieci?
  3. Jakie kryteria decydują obecnie o objęciu refundacją nowoczesnych terapii w chorobach rzadkich i czy planowana jest ich modyfikacja w celu zwiększenia dostępności leczenia?
  4. Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi dialog z organizacjami pacjentów, lekarzami specjalistami oraz rodzicami dzieci chorych w celu wypracowania rozwiązań odpowiadających realnym potrzebom tych rodzin?
  5. Jakie działania zostaną podjęte, aby ograniczyć sytuacje, w których dostęp do leczenia ratującego życie zależy od publicznych zbiórek i prywatnej ofiarności obywateli?

Z poważaniem

Maciej Małecki
Poseł na Sejm RP