do ministra zdrowia
w sprawie trudnej sytuacji pacjentów z zespołem von Hippel-Lindaua (VHL)
Zgłaszający: Witold Tumanowicz, Krzysztof Szymański
Data wpływu: 13-04-2026
Szanowna Pani Minister,
osoby reprezentujące Stowarzyszenie VHL Poland poinformowały mnie, że – wedle ich wiedzy – belzutifan, jedyny jak dotąd lek stosowany w leczeniu VHL, mógł trafić na listę refundacyjną w kwietniu tego roku. Tak się jednak nie stało. Pacjenci liczą więc, że ta terapia znajdzie się na kolejnej liście refundacyjnej. Czas jest tu istotny: mówimy o grupie chorych, którzy naprawdę nie mogą czekać na leczenie ani przerywać go bez kontroli specjalistów (część z nich korzystała z tej terapii na zasadach RDTL), grozi to bowiem progresją choroby.
VHL to uwarunkowana genetycznie predyspozycja do występowania guzów w określonych lokalizacjach (typowe manifestacje to naczyniaki zarodkowe w ośrodkowym układzie nerwowym, naczyniaki siatkówki, rak nerkowokomórkowy, guzy chromochłonne nadnerczy, guzy neuroendokrynne trzustki, torbiele w nerkach, trzustce oraz najądrzach u mężczyzn, guzy worka endolimfatycznego w uchu wewnętrznym). Choroba ta zwykle jest diagnozowana u osób w wieku kilkunastu lub dwudziestu kilku lat. Ponieważ ma podłoże genetyczne, w jednej rodzinie może chorować i na ogół choruje kilka osób. Do tej pory jedynym ratunkiem dla nich były operacje usuwania guzów, które jednak nie są bezkosztowe dla organizmu ani nie ograniczają w żaden sposób progresji choroby. W konsekwencji wielu pacjentów z VHL jeszcze w młodym wieku cierpi z powodu towarzyszącego im ciągle bólu, pogłębiającej się niepełnosprawności i zależności od innych. Wielu umiera, gdy kolejne interwencje chirurgiczne nie są już możliwe.
Dzięki importowi docelowemu i RDTL chorzy mogą od niedawna korzystać z leczenia belzutifanem, pierwszym lekiem, który powstrzymuje progresję VHL. Z doświadczeń pacjentów wynika, że pod wpływem tej terapii guzy kurczą się lub ulegają całkowitemu zanikowi, blokuje ona również pojawianie się nowych manifestacji choroby. Skuteczność tego leku potwierdzają także badania kliniczne LITESPARK, które wykazały obiektywną odpowiedź w przypadku naczyniaków OUN dla połowy pacjentów, w przypadku naczyniaków siatkówki – u 100% badanych, w przypadku raka nerki – 49% pacjentów wykazało częściowe obkurczenie guzów, a w przypadku guzów neuroendokrynnych trzustki skuteczność wykazano u 83% pacjentów. W praktycznym sensie daje to chorym kolejne lata życia. Osoby, które dotąd planowały co najwyżej następny dzień czy miesiąc, wracają do pracy, na studia, do zarzuconych wcześniej pasji i zainteresowań, nie boją się już wchodzić w bliskie relacje czy rozważać rodzicielstwa. Jak same mówią – dzięki temu leczeniu mogą prowadzić na tyle normalne życie, na ile mogą je prowadzić wszystkie osoby z chorobami przewlekłymi, a to jednak coś zupełnie innego niż życie pełne cierpienia, kończące się nieuchronną, przedwczesną śmiercią.
W związku z powyższym kieruję do Pani Minister następujące pytania:
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP