do ministra zdrowia
w sprawie poprawy dostępu do skutecznej terapii dla pacjentów dotkniętych szpiczakiem plazmocytowym
Zgłaszający: Norbert Pietrykowski
Data wpływu: 18-07-2024
Szpiczak mnogi jest chorobą nowotworową przebiegającą wieloetapowo, w której ok. 1/3 chorych nie uzyskuje odpowiedzi na leczenie 1 linii, a nawrót choroby występuje niemal u wszystkich pacjentów, którzy pierwotnie uzyskali odpowiedź.
W Polsce co roku diagnozowanych jest około 1500 przypadków szpiczaka plazmocytowego, który według danych Polskiej Grupy Szpiczakowej stanowi 1-2% wszystkich nowotworów oraz 18% nowotworów hematologicznych.
Złośliwy charakter tego nowotworu wymaga skutecznych działań diagnostycznych i terapeutycznych. Celem leczenia jest uzyskanie remisji i wydłużenia życia pacjentów.
Obecnie standardem terapii pierwszej linii pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem są schematy z lenalidomidem lub bortezomibem. Niestety, pomimo ich skuteczności, z czasem u pacjenta może rozwinąć się oporność na leczenie, co skutkuje pogorszeniem się jego stanu i wymaga zmiany terapii.
Jak podkreślają eksperci dostępne dla tych chorych refundowane schematy, mają ograniczoną skuteczność. Ponadto w drugiej linii leczenia brakuje możliwości zastosowania schematów trójlekowych KdD (karfilzomib, deksametazon, daratumumab) niezwierających lenalidomidu i /lub bortezomibu.
Środowisko kliniczne wskazuje potrzebę pilnego udostępnienia tego schematu pacjentom, którzy progresując po terapii z zastosowaniem lenalidomidu, nie mają obecnie dostępu do tego zalecanego leczenia o wysokiej skuteczności.
Czas oczekiwania na refundację nowych leków, może zagrażać zdrowiu i życiu pacjentów, stąd chciałbym zapytać: