do ministra zdrowia
w sprawie terminu planów finalizacji wniosku o rozszerzenie finansowania leczenia lekiem Kaftrio dla grupy młodszych dzieci od 2 roku życia
Zgłaszający: Wioleta Tomczak, Barbara Okuła, Izabela Bodnar, Mirosław Suchoń, Kamil Wnuk, Piotr Paweł Strach, Rafał Kasprzyk, Maja Ewa Nowak, Łukasz Osmalak, Ewa Szymanowska
Data wpływu: 01-08-2024
Szanowna Pani Minister,
zwracam się w sprawie, z którą zgłosili się do mnie przedstawiciele Mukokoalicji reprezentującej organizacje zrzeszające rodziny chorych na mukowiscydozę.
Mukowiscydoza to bardzo ciężka, dziedziczna, przewlekła choroba rzadka, istotnie skracająca życie i bardzo pogarszająca jego jakość. Przyczyną choroby są mutacje genu CFTR, wykrywane w Polsce drogą noworodkowych badań przesiewowych. Mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową, niszczy przede wszystkim układ oddechowy, ale również trawienny (głównie trzustkę) i rozrodczy. Stanowi ogromne obciążenie nie tylko dla chorych, ale i dla ich opiekunów i całej rodziny. Zanim w Polsce dostępne były terapie nakierowane na przyczynę choroby mediana długości życia wynosiła zalewie 24 lata, chorzy dusili się i umierali w męczarniach, zaś jedyną szansą na przedłużenie ich życia była transplantacja płuc.
Od 1 marca 2022 r. dzięki decyzji Ministra Zdrowia około 1000 pacjentów z mukowiscydozą uzyskało dostęp do terapii lekami działającymi na przyczynę choroby. Najskuteczniejszy z tych leków, Kaftrio stał się dostępny dla pacjentów powyżej 12 lat ze ściśle zdefiniowanymi rodzajami mutacji w genie CFTR, odpowiedzialnymi za mukowiscydozę. Lek ten zmienił radykalnie perspektywy życiowe chorych, którzy mogą go przyjmować. Mogą kontynuować naukę, iść na studia, pracować, wiele kobiet zdecydowało się na urodzenie dziecka. Niezwykle pozytywne zmiany obserwowane są również na poziomie systemu opieki medycznej - znacząco spadła liczba zaostrzeń i hospitalizacji, opustoszały listy transplantacyjne, ale przede wszystkim pacjenci przestali umierać. Eksperci są zgodni, że im wcześniej rozpoczęta terapia tym przełomowym lekiem, tym większa szansa na uniknięcie powikłań i mniejsze spustoszenie organizmu chorobą.
W maju 2022 r. producent leku złożył wniosek o poszerzenie dostępu do leczenia Kaftrio dla chorych od 6 roku życia, co spotkało się z ogromną radością i nadzieją rodziców dzieci, które mogłyby odnieść korzyści z dostępu do tej terapii. Niestety, jesienią 2023 r. wielomiesięczny proces refundacyjny, trwający łącznie ponad 513 dni pomimo apeli pacjentów o porozumienie w negocjacjach, zakończył się fiaskiem. Wniosek został wycofany przez producenta, Ministerstwo Zdrowia umorzyło postępowanie refundacyjne, a rodzice po raz kolejny utracili nadzieję na skuteczne zatrzymanie choroby swoich dzieci. W kwietniu 2024 r., po ustaleniach z Ministerstwem Zdrowia producent Kaftrio złożył ponowny wniosek o rozszerzenie finansowania leczenia mukowiscydozy tym lekiem, tym razem dla jeszcze młodszej grupy dzieci powyżej 2 roku życia i nadzieja powróciła, wzmocniona deklaracjami ministra Macieja Miłkowskiego, który na forum sejmowym w dn. 21 marca zapewnił, że „myślę, że nie będzie problemu z kolejnymi negocjacjami rozszerzającymi tej terapii, że uda nam się spokojnie to rozszerzyć.”
Tymczasem nastąpiły zmiany personalne na stanowisku ministra odpowiedzialnego za Departament Polityki Lekowej w Ministerstwie Zdrowia, a wniosek o finansowanie Kaftrio dla dzieci od 2 roku życia wciąż nie posiada rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji co wzbudziło ogromny niepokój rodziców chorych dzieci i pytanie, które mi przekazali.
Wobec powyższego, w trosce o zdrowie dzieci chorych na mukowiscydozę, zwracam się do Pani Minister z następującym pytaniem:
W jakim terminie planowana jest finalizacja wniosku o rozszerzenie finansowania leczenia lekiem Kaftrio dla grupy młodszych dzieci od 2 roku życia?
Dzieci te wraz ze swoimi rodzicami czekają na dostęp do skutecznego leczenia mukowiscydozy już przeszło dwa lata, w sytuacji gdy starsze dzieci, powyżej 12 roku życia ten dostęp już mają. Trudno jest zaakceptować taką nierówność. Choroba postępuje i chorzy nie mogą czekać.