do ministra zdrowia
w sprawie udostępnienia profilaktyki krwawień emicizumabem dla dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej do 18. roku życia
Zgłaszający: Franciszek Sterczewski
Data wpływu: 11-02-2025
Szanowna Pani Ministro,
hemofilia jest genetyczną skazą krwotoczną. Polega ona na niedobrze lub braku jednego z czynników krzepnięcia krwi – czynnika VIII w hemofilii A, czynnika IX w hemofilii B lub czynnika XI w hemofilii C. Chorzy na hemofilię doświadczają krwawień zewnętrznych i wewnętrznych. Objawami ciężkiej postaci hemofilii są samoistne krwawienia dostawowe, do narządów wewnętrznych, wylewy śródczaszkowe czy krwotoki z przewodu pokarmowego.
Zgodnie z danymi przytaczanymi w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 w 2021 roku w Polsce na hemofilię chorowało 7168 osób. W tym samym roku z leczenia koncentratem czynnika krzepnięcia w ramach programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” korzystało 417 dzieci do 18. roku życia.
Czynniki krzepnięcia należy podawać dożylnie 3 razy w tygodniu lub co 48 godzin. Jest to bolesne i trudne logistycznie. W ostatnich latach pojawiły się jednak nowoczesne leki podskórne, które w znacznym stopniu poprawiają komfort pacjentów. Ma to znaczenie oczywiście dla wszystkich chorych, ale to szczególnie mali pacjenci narażeni są na traumatyczne przeżycia związane z tak częstymi wkłuciami i wizytami w gabinetach lekarskich.
Od 1 lipca br. lek podawany podskórnie zawierający substancję czynną emicizumab został udostępniony na liście leków refundowanych dla chorych na hemofilię typu A. Można go podawać nawet raz w miesiącu i jak podkreślają rodzice, ma to wielkie przełożenie na jakość życia małych pacjentów. Niestety refundacja dotyczy tylko dzieci do 2. roku życia. Tymczasem, jak widać na podstawie przytoczonych danych, w Polsce ta straszna choroba dotyczy bardzo małej grupy dzieci. Musi to prowadzić nieuchronnie do pytania, czy naszego państwa nie stać na to, by polepszyć jakość życia tych dzieci także po skończeniu przez nie 2 lat. Dlaczego 2. urodziny mają się dla nich wiązać z większym i częstszym bólem, a dla ich rodziców z jeszcze większym przeżywaniem choroby dziecka?
Apeluję o udostępnienie tej terapii dla wszystkich dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej od urodzenia do 18. roku życia bez konieczności spełnienia dodatkowych kryteriów.
W związku z powyższym pragnę zadać następujące pytania:
1. Jakie były kryteria podjęcia decyzji o refundacji leku zawierającego emicizumab dla dzieci chorych na hemofilię do 2. roku życia?
2. Jakie są zakładane roczne koszty refundacji ww. leku dla grupy dzieci do 2. roku życia, a jakie byłyby przy założeniu refundacji leku do 18. roku życia?
3. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje rozszerzenie programu i udostępnienie ww. leku dla dzieci do 18. roku życia?
4. Jeśli tak, od kiedy?
Z poważaniem
Franciszek Sterczewski