do ministra zdrowia
w sprawie pilnego finansowania z Funduszu Medycznego najdroższego leku świata w terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a oraz ustanowienia programu badań przesiewowych noworodków w kierunku tej choroby
Zgłaszający: Czesław Hoc, Marek Gróbarczyk
Data wpływu: 12-05-2025
Szanowna Pani Minister!
2-letni Kazimierz ze Śląska, 2-letni Hubert z Dąbrowy Górniczej, 4-letni Olaf z Gdańska, 5-letni Michał ze Słubic, 6-letni Alan z woj. lubelskiego, 4-letni Adam z Kołobrzegu, 5-letni Maciej z Mszczonowa i inni w całej Polsce walczą o życie! Cierpią na nieuleczalną chorobę – dystrofię mięśniową Duchenne’a.
Jedynym lekarstwem jest terapia genowa. Najdroższy lek świata obecnie kosztuje ok. 17 mln zł. Zrozpaczone rodziny i różne organizacje charytatywne oraz ludzie dobrej woli zbierają w całej Polsce środki na terapię genową, która jest jedyną nadzieją tych chłopców!
Tymczasem, z inicjatywy prezydenta RP Andrzeja Dudy, została przyjęta ustawa z dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym. Artykuł 3 tej ustawy ustala: Celem funduszu jest wsparcie działań zmierzających do poprawy zdrowia i jakości życia w Rzeczypospolitej Polskiej przez zapewnienie dodatkowych źródeł finansowania: profilaktyki, wczesnego wykrywania, diagnostyki i leczenia chorób cywilizacyjnych, w tym chorób nowotworowych, chorób zakaźnych i chorób rzadkich, a także w pkt 5: świadczeń opieki zdrowotnej udzielanych osobom do ukończenia 18. roku życia oraz w pkt 6: świadczeń opieki zdrowotnej udzielanych świadczeniobiorcom poza granicami kraju.
Dość wspomnieć, że jeszcze kilka lat temu cała Polska zbierała fundusze na ówczesny najdroższy lek świata (ok. 9,5 mln zł) - onasemnogen abeparwowek (nazwa handlowa: Zolgensma), który podany jednorazowo leczył (wówczas też nieuleczalną) chorobę SMA (rdzeniowy zanik mięśni).
Rząd Zjednoczonej Prawicy spowodował, że każde dziecko z rozpoznanym SMA obecnie otrzymuje terapię genową (Zolgensma) lub nusinersen oraz risdiplam modyfikujące zmieniony gen. Co więcej, od marca 2022 roku istnieje program badań przesiewowych noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni.
Otóż refundacja tego leku została sfinansowana z Funduszu Medycznego!
Szanowna Pani Minister!
Na koniec 2024 r. na koncie Funduszu Medycznego było ponad 6,5 mld zł. Dodajmy, że zgodnie z przepisami ustawy o Funduszu Medycznym fundusz corocznie jest zasilany z budżetu państwa kwotą nie niższą niż 4 miliardy złotych.
Pytania:
1. Czy MZ w trybie pilnym spowoduje finansowanie z Funduszu Medycznego obecnie najdroższego leku świata w terapii chłopców cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a?
2. Czy MZ, także w trybie pilnym, ustanowi program badań przesiewowych noworodków w kierunku dystrofii mięśniowej Duchenne’a?