10. kadencja, 25. posiedzenie, 2. dzień (19-12-2024)
7. punkt porządku dziennego:
Pytania w sprawach bieżących.
Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Marek Kos:
Szanowna Pani Marszałek! Wysoka Izbo! Szanowni Państwo! Wysłuchałem kilku bardzo dobrych zdań na temat terapii, którą oferujemy pacjentom w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni, głównie małym dzieciom. I tak właśnie się dzieje już od prawie 6 lat, że to leczenie jest finansowane ze środków publicznych. W zasadzie trzeba dodać, że pacjenci są zabezpieczeni, jeżeli chodzi o wszystkie terapie, które są dedykowane tej jednostce chorobowej, a sam program lekowy B.102.FM uznaje się za kompletny i zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA.
Jakie są efekty? Efekty są, mało powiedziane, zadowalające - one są po prostu dobre, bo tutaj nie mamy żadnych głosów z dołu, od pacjentów, od środowisk pacjenckich, fundacji, że coś nieprawidłowo się odbywa. Mało tego, w ubiegłym tygodniu spotkałem się z członkami pewnej fundacji, która reprezentuje dzieci chore na SMA. Rozmawialiśmy, padło dużo dobrych, ciepłych słów. W zasadzie te żądania, postulaty, wskazania, które oni wnosili, są w większości zrealizowane.
A jak to było na przestrzeni tych ostatnich lat? W styczniu 2019 r. - to już sporo czasu - weszła refundacja leku Spinraza, czyli nusinersenu, właśnie w ramach programu lekowego. Później, od 1 września 2022 r., pojawiły się dodatkowe dwie terapie. Pierwsza to coś bardzo dużego, ważnego: terapia genowa preparatem Zolgensma, jest to onasemnogen abeparwowek. Trudna nazwa, ale tak się nazywają te terapie genowe. Na marginesie, od razu tutaj powiem, że na nowej liście styczniowej, na obwieszczeniu styczniowym, mamy drugą w historii Polski terapię genową, którą chcemy zastosować, i będzie ona dostępna od przyszłego roku. Jest to terapia choroby Lebera, czyli ślepoty zmierzchowej, która występuje głównie u dzieci i osób młodych. Udało się wynegocjować pewne możliwości, w miarę dobre warunki z firmą. Jest też druga terapia genowa, która już niedługo będzie dostępna w Polsce.
Wrócę do onasemnogen abeparwowek, czyli do Zolgensmy. Bardzo drogie leczenie, w niektórych przypadkach kilkumilionowe, ale stosowane jednorazowo. To jest najważniejsze, że ten mały pacjent dostaje tę terapię i, można powiedzieć, jego choroba jest już opanowana. Ja nie powiem jednym zdaniem, że jest wyleczony, ale rozwój choroby zostaje opanowany.
Kolejnym lekiem jest substancja czynna rysdyplam, czyli preparat Evrysdi. Jest to postać roztworu doustnego. Tak że mamy trzy terapie, które stosujemy w leczeniu SMA.
Rok 2024 to także zmiany, zmiany, które wdrożyliśmy w programach lekowych, i są to zmiany, które są związane z wnioskami i postulatami strony społecznej. Od 1 kwietnia rozszerzyliśmy kryteria kwalifikacji poprzez możliwość zastosowania terapii genowej. W pewnych sytuacjach mogą ją otrzymywać pacjenci leczeni także terapią nusinersenem lub rysdyplamem - po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii Zolgensmą. Pierwotnie pacjent nie otrzymywał terapii genowej ze względu na wystąpienie przeciwwskazań, które dotyczyły zastrzeżeń co do odpowiedniej masy ciała, czyli 13,5 kg, a także jeśli był osobą urodzoną przed 1 września 2022 r. Te kwalifikacje zostały po prostu rozszerzone. Jest także możliwe stosowanie nusinersenu podczas ciąży, co wcześniej było wykluczone, oraz możliwość kontynuacji terapii nusinersenem lub rysdyplamem u pacjentów, którzy z powodu okoliczności, które nie były związane z brakiem skuteczności leczenia, spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazywali poprawę.
Kolejna zmiana miała miejsce 1 października 2024 r., kiedy to rozszerzono populację pacjentów stosujących rysdyplam o pacjentów bez ograniczenia wiekowego oraz w związku ze zmienioną definicją przeciwwskazań do terapii nusinersenem. Dotychczas było to od drugiego miesiąca życia dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania. Każda decyzja refundacyjna ma oczywiście swój okres obowiązywania zgodny z ustawą o refundacji. Najdroższy lek w tej refundacji: Zolgensma, czyli onasemnogen abeparwowek, był objęty refundacją także wcześniej, na ścieżce TLI, czyli tej technologii o wysokim stopniu innowacyjności, i był wtedy finansowany z Funduszu Medycznego. To finansowanie niestety skończyło się 30 września 2024 r. i od 1 października tego roku trzeci miesiąc leczenie tą terapią genową jest finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia. (Dzwonek)
Jeszcze jedno zdanie. W całym procesie refundacyjnym brak jest jakichś nowych postępowań dla nowych leków w zakresie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Zmiany, które zostały jeszcze dodatkowo wprowadzone w roku 2024, spowodowały, że program uznaje się za kompletny, zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA. Dziękuję. (Oklaski)
Przebieg posiedzenia