10. kadencja, 8. posiedzenie, 2. dzień (21-03-2024)

8. punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Maciej Miłkowski:

    Dziękuję bardzo serdecznie, pani poseł. Dziękuję bardzo za to pytanie. Projekt listy zmian, które nastąpią od 1 kwietnia, ukazał się w ubiegłym tygodniu. Pani minister przedstawiła oficjalnie wszystkie zmiany, które nastąpią, i faktycznie po okresie konsultacji, w poniedziałek ta lista została podpisana. Od początku obowiązywania ustawy refundacyjnej ta lista zawiera najwięcej zmian w zakresie nowych terapii, nowych leków, gdyż zawiera 33 nowe wskazania refundacyjne. Jest ona również bardzo obszerna w zakresie dokonywanych zmian, gdyż aktualnie po zmianie ustawy refundacyjnej jest możliwe wprowadzanie zmian, których uzgadnianie z podmiotami odpowiedzialnymi nie jest konieczne. W związku z tym praca przebiega zdecydowanie sprawniej w tym zakresie.

    Pytanie szczegółowe dotyczyło terapii SMA, leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. To jest zmiana tego programu, kolejne rozszerzenie o dwie bardzo istotne grupy pacjentów. Pierwsza grupa jest grupą systemową, zmiana jest związana z pacjentami, którzy mają czasowe przeciwskazania do podania terapii genowej, związane w szczególności z obecnością wirusa. Chodzi o bezwzględne przeciwskazania do podania w pierwszym miesiącu po diagnozie tego schorzenia. Pacjent powinien otrzymać niezwłocznie terapię. Wówczas stosowana jest terapia, która jest aktualnie jedyną terapią - nusinersenem. Aktualnie mamy w procesie też drugą terapię doustną od pierwszego miesiąca -jest ona w procesie, ale podajemy ją natychmiast, żeby objawy nie występowały. Po ustaniu objawów jest możliwość podania terapii docelowej. Bardzo często ten okres wynosi 3-4 miesiące, po którym jest możliwość ustąpienia tych objawów, przeciwskazań bezwzględnych i wówczas możliwe jest podanie tej terapii. Z tego, co powiedzieli nam eksperci, po 2-letnim okresie zdarzają się takie przypadki 2-3 rocznie przy 19 pacjentach, którzy zostali zakwalifikowani w ubiegłym roku do terapii genowej. Czyli jest 10-15% pacjentów, w przypadku których to będzie mogło być rozszerzone. Niezależnie od tej drugą zmianą jest zmiana dotycząca dłuższego okresu, bo tak jak powiedziałem, takie zmiany będą następowały najprawdopodobniej co roku.

    Jest jeszcze grupa pacjentów, którzy mogą mieć wskazania i mogą odnieść korzyść, mieć efekt kliniczny po podaniu terapii genowej. Chodzi o pacjentów, którzy już byli leczeni w ramach innej terapii, aktualnie dostępnej bądź terapii dokanałowej nusinersenem bądź drugim lekiem doustnym. Jeśli pacjenci mają wskazania, a nie mają przeciwskazań, czyli ważą do 13,5 kg, mogą odnieść taką korzyść, to ten lek może być podany. Eksperci podali nam, po przeanalizowaniu dokumentacji medycznej pacjentów, że takich pacjentów może być ok. ośmiu w Polsce, ale po zbadaniu faktycznym, fizycznym dopiero może nastąpić ostateczna kwalifikacja. Niezależnie od tego, przy tej zmianie, która właściwie rozpoczęła intensywne prace od początku stycznia br., też analizowaliśmy z ekspertami, co jeszcze można polepszyć w tym programie. Mieliśmy też takie oczekiwanie, żeby zmienić program lekowy leczenia pacjentów z RSV, profilaktykę zakażeń RSV. U wcześniaków już było to wcześniej, jest to zgodne z charakterystyką produktu leczniczego dla pacjentów z wadami hemodynamicznymi. Przeanalizowaliśmy naukową dokumentację na świecie, badania, różne prace, i ustaliliśmy, że można jeszcze poszerzyć to o dwie grupy pacjentów. Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni do 2. r.ż., tak jak pacjenci hemodynamiczni, będą mogli otrzymać ten lek właśnie po to, żeby nie zachorować, gdyś każde zachorowanie na RSV istotnie pogarsza stan ich zdrowia. (Dzwonek) Drugi lek jest dla osób z mukowiscydozą. Dziękuję bardzo serdecznie.

Przebieg posiedzenia