9. kadencja, 25. posiedzenie, 1. dzień (20-01-2021)

Oświadczenia.

Poseł Artur Dziambor:

    Szanowna Pani Marszałek! Wysoka Izbo! Moje oświadczenie będzie dotyczyło problemu dzieci, które chorują na rdzeniowy zanik mięśni, znany jako SMA. To jest rzadka, ale bardzo poważna choroba genetyczna. Dotyka ok. 50 nowo narodzonych dzieci rocznie, z czego ok. 35 ma ostrą postać SMA. Dzieci te mogą urodzić się bez objawów. W takim przypadku pojawiają się one dopiero po kilku miesiącach, pod postacią np. niedowładu kończyn.

    Dzięki odkryciom w dziedzinach medycyny i farmacji ostatnich lat pojawiły się dwa preparaty, które wpływają pozytywnie na osoby chore na SMA. Dzięki temu wyeliminowano dużą śmiertelność wśród chorych. Pierwszy lek, Spiranza, jest to lek spowalniający, zatrzymujący objawy SMA. Jest podawany dooponowo, czyli przez zastrzyk w kręgosłup. Należy go przyjmować przez całe życie. Można go przyjmować niezależnie od wieku, płci, stadium choroby. No i jest on refundowany w Polsce w 100%. Dzięki wprowadzeniu tego leku w Polsce zmniejszono liczbę zgonów dzieci z SMA niemalże do zera. Drugi zaś lek, Zolgensma, to terapia genowa. Jest dostępny na rynku od 2019 r., a w Unii Europejskiej - od 2020 r. Można go podać tylko raz. Wprowadza się go do organizmu dożylnie, chociaż docelowo ma być też podawany dooponowo. Można go przyjąć do 2. roku życia, choć jeżeli chodzi o wskazania ekspertów, to nie zalecają oni podawania go dzieciom powyżej 6. miesiąca. Według różnych badań ok. 15% dzieci nie może go przyjąć, bo są uodpornione na wirusa przenośnika. Jest to najdroższy lek na świecie i pewnie część z państwa spotkało się ze zbiórkami, w których rodzice proszą o to, żeby złożyć jakiś datek, ponieważ trzeba zebrać aż 9 mln zł. Nie jest to refundowane w Polsce, ale refundują go np. Czechy czy Austria.

    Te produkty nie leczą SMA, ale hamują rozwój. Tak naprawdę mamy tutaj do czynienia z lekiem, który ma pomóc w przejściu tej choroby. I teraz stanowiska lekarzy, pediatrów, neurologów. Jest dosyć duży sceptycyzm odnośnie do właściwości Zolgensmy, szczególnie po 6. miesiącu życia dziecka. I jest pełna zgoda co do tego, że należy jak najszybciej doprowadzić do sytuacji, w której nie dość, że będzie refundacja, to tak naprawdę doprowadzi się do tego, że będą prowadzone badania przesiewowe wszystkich noworodków.

    I tutaj powstaje pytanie. Skoro eksperci zgodnie twierdzą, że najważniejszą rzeczą są badania przesiewowe, to rozbija się to o koszty wprowadzenia takiego rozwiązania. I biorąc pod uwagę to, że niezależnie od stadium choroby będzie trzeba podawać Spinrazę dożywotnio, to czy da się to zweryfikować? I czy prowadzenie badań przesiewowych byłoby droższe czy tańsze od kosztów rehabilitacji? I czy państwo jest w stanie partycypować (Dzwonek) w tych 9 mln zł na Zolgensmę? W tej sprawie złożę odpowiednią interpelację, ale chciałbym, żeby Wysoka Izba również się pochyliła nad tym problemem, bo problem jest realny, żywy, widzimy go cały czas. Dziękuję bardzo.

Przebieg posiedzenia