9. kadencja, 33. posiedzenie, 2. dzień (24-06-2021)
16. punkt porządku dziennego:
Pytania w sprawach bieżących.
Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Sławomir Gadomski:
Szanowny Panie Marszałku! Wysoka Izbo! Szanowny Panie Pośle! Faktycznie plan dla chorób rzadkich to taki obszar, jak sam pan poseł wskazał, w którym mamy do zasypania pewną lukę. Warto wskazać, że obszar chorób rzadkich, nawet na poziomach Unii Europejskiej, na poziomie Parlamentu Europejskiego, Rady Europejskiej, został dostrzeżony już dość dawno. Nie tylko dostrzeżony - państwa członkowskie zostały w pewien sposób zobligowane... wydane zostało zalecenie Rady z 8 czerwca 2009 r. w sprawie właśnie wypracowania planu lub strategii dla chorób rzadkich. Jak państwo widzicie, minęło 12 lat i tego planu nie doczekaliśmy się. Teraz finalizujemy te prace. Prace trudne, bo plan jest wieloobszarowy, a te założenia, które chcemy w tym zakresie dedykować, dotyczą bardzo trudnych obszarów. Pan poseł wspomniał o tym, że tych jednostek chorobowych jest kilka tysięcy. Dotyczą one w sumie małych grup, wąskich w przypadku pojedynczej jednostki chorobowej, ale jednak generalnie mówimy, że możemy w Polsce mieć 2-3 mln osób z chorobą rzadką. To duża grupa osób, które bardzo trudno diagnozować, bo rzeczywiście ciężko lekarzom, czy to na podstawowym poziomie, czy nawet na specjalistycznym, wychwycić to na poziomie diagnostycznym i zakwalifikować pacjenta do odpowiedniej grupy chorobowej. Trudno również leczyć, bo metody terapeutyczne w przypadku chorób rzadkich są w oczywisty sposób ograniczone. Stąd też taki plan jest potrzebny - plan, który powie nam, jak poprawić sytuację w obszarze diagnostycznym, jak poprawić sytuację w obszarze terapeutycznym, jak poprawić sytuację w obszarze komunikacji z pacjentem.
Prace nad tym planem czy nad jego, powiedzmy, operacjonalizacją rozpoczęliśmy w nieco pechowym momencie, bo tuż przed pandemią. Powołaliśmy zespół, jeśli dobrze pamiętam, w marcu lub kwietniu tamtego roku. To był trudny okres, ale zespół mimo pandemii pracował intensywnie. Udało się nam wypracować założenia planu, udało się nam określić konkretne zadania, konkretną odpowiedzialność, wypracować konkretne budżety na określone zadania. Ten plan z początkiem tego roku został przedstawiony do prekonsultacji, później, w kwietniu 2021 r., wpisany do wykazu prac rządu i 28 kwietnia, czyli 2 miesiące temu, został przekazany do konsultacji publicznych i uzgodnień międzyresortowych. Termin na składanie uwag określono na 21 maja 2021 r. Od tego czasu niestety, mimo że minął miesiąc, analizujemy te uwagi. Uwagi są merytoryczne i dotyczą trudnych obszarów, w tym obszaru lekowego. Wiemy, że dostęp do terapii lekowych w obszarze chorób rzadkich jest trudny, wyniki badań klinicznych są często szczątkowe, dowody naukowe są bardzo mocno ograniczone, a więc i procedury oceny tych leków przed wdrożeniem refundacji są skomplikowane. Proponujemy pewne uproszczenia, ale one w oczywisty sposób budziły wątpliwości czy powodowały konieczność doprecyzowania przez ekspertów, pewne rozwiązania, które zostały zgłoszone w toku składania uwag przede wszystkim przez, to też warto wskazać, organizacje pacjenckie, stowarzyszenia pacjenckie. Brały one udział w opracowywaniu tych uwag, miały ogromny wpływ na to i też w tych obszarach chciałyby jeszcze pewne rzeczy doprecyzować.
Wierzę w to, że naprawdę już w najbliższym czasie - najbliższy czas definiuję jako nie dłużej niż miesiąc - ten projekt zostanie przekazany komitetowi stałemu Rady Ministrów i Radzie Ministrów i że wakacje będą tym momentem, kiedy Rada Ministrów przyjmie plan dla chorób rzadkich.
Warto jeszcze wspomnieć, skoro mam 2 minutki, że plan dla chorób rzadkich to nie są tylko zadania, tak jak mówiłem, to nie są konkretne obszary. Obszarów jest sześć. Może od tego zacznę, to bardzo ważne.
Ośrodki eksperckie chorób rzadkich. Chcemy wyznaczyć te ośrodki, pokazać ich referencyjność, pokazać również pacjentom, w których ośrodkach mogą liczyć na diagnostykę i leczenie kompleksowe. Te ośrodki mają spełniać najwyższe standardy. My już dziś jako Polska mamy kilkanaście ośrodków leczenia chorób rzadkich zakwalifikowanych do europejskich sieci, zakwalifikowanych do leczenia na najwyższym poziomie. To często ośrodki pediatryczne, dla których choroby rzadkie stanowią istotne wyzwanie.
Drugi obszar tego planu - nie wiem, czy nie najważniejszy - to diagnostyka chorób rzadkich. Dzisiaj 80% chorób rzadkich ma podłoże genetyczne. Metody diagnostyczne w ostatnich latach poszły ogromnie do przodu. Musimy nadążyć za tym postępem na poziomie wsparcia infrastrukturalnego - takie zadania są przewidziane w planie - i na poziomie zakwalifikowania tych świadczeń do koszyka świadczeń gwarantowanych, aby umożliwić jednostkom ich rozliczanie.
Kolejne obszary to dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego, o którym mówiłem, a przede wszystkim ułatwienie procedur wdrożenia do refundacji. Jest obszar rejestru chorób rzadkich i są dwa obszary, na których bardzo zależało pacjentom, czyli platforma informacyjna i powiązany z nią paszport pacjenta, czyli de facto jest to zapewnienie jednego rzetelnego kanału informacyjnego dla pacjentów. Będą mogli przejść od poziomu diagnostyki do leczenia, zobaczyć, które ośrodki w czym się specjalizują, dowiedzieć się więcej o chorobach rzadkich. To również portal informacyjny dla lekarzy POZ-u, dla lekarzy specjalistów, którzy być może codziennie nie mają do czynienia z chorobami rzadkimi, jako taki portal edukacyjny.
Plan to nie tylko zadania, to również pieniądze, środki, które za nim idą. Szacujemy, że wielkość budżetu tego planu to ok. 130 mln zł, ale nie są to wszystkie wydatki, które chcemy przeznaczyć na choroby rzadkie, to bardzo ważne. To są wydatki, które literalnie wiążą się z pewnymi zadaniami w planie. Natomiast pan poseł przywołał Fundusz Medyczny, tam również są gwarantowane środki, w szczególności na innowacyjne terapie lekowe w chorobach rzadkich, i tam te mechanizmy są zastosowane, plus oczywiście środki bieżące Narodowego Funduszu Zdrowia. Gdy mówimy o rozszerzeniu procedur, które są możliwe do realizacji, zakładamy, że w obszar diagnostyki genetycznej Narodowy Fundusz Zdrowia będzie od 30 do 50 mln zł rocznie inwestował, można powiedzieć.
Przebieg posiedzenia